Kranke Gene heilen – und das Erbgut umschreiben. Die CRISPR Genschere wird weltweit als Durchbruch gefeiert. Jetzt erhalten die Genforscherinnen Emmanuelle Charpentier aus Frankreich und Jennifer A. Doudna aus den USA den Nobelpreis für Chemie.
SMA-Erkrankten fehlt das SMN1-Gen und damit ein wichtiges Protein. Es kommt zum Muskelschwund. Das Medikament Spinraza hält die sogenannte Spinale Muskelatrophie vorerst auf.
Der zweite Patient weltweit ist jetzt nach einer Stammzellentransplantation möglicherweise von HIV befreit. Grund zum Aufatmen gibt das aber noch nicht.
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